Втора смърт на пациента съобщава с генна терапия за мускулна дистрофия

Вашингтон (AP) - акции на Sarepta Therapeutics се потопиха в понеделник, откакто производителят на медикаменти за биотехнологии заяви за втора гибел по отношение на генната си терапия за мускулна дистрофия.

sarepta оповестява за гибел в положение да върви. Еднократното лекуване е утвърдено за деца с генетичен вид на мускулната дистрофия на Дюшен, което предизвиква уязвимост, загуба на подвижност и ранна гибел при мъжете.

Elevidys е първата генна терапия, утвърдена в Съединени американски щати за рядкото положение на губене на мускули, само че тя е изправена пред надзор след ускореното си утвърждение през 2023 година

Втората гибел, както по-рано, съобщавано през март, настъпи в тийнейджърка, претърпял съдбовен случай на остра увреждане на черния дроб, прочут непряк резултат от лечението. По -възрастните пациенти получават по -голяма доза от лечението.

Sarepta съобщи, че това ще спре изследване на тези пациенти и ще събере експертна група, която да предложи нови протоколи за сигурност за приемане на лекарството. Очаква се тези промени да включват нараснала приложимост на опиати, потискащи имунните системи, обявиха в понеделник ръководителите на компанията. Смята се, че увреждането на черния дроб, обвързвано с лечението, е обвързвано с отговора на имунната система.

Сарепта сподели, че си сътрудничи с Администрацията по храните и медикаментите, което ще би трябвало да се откаже от всевъзможни промени в използването на продукта.

Elevidys получи ускорено утвърждение, макар опасенията на някои учени от FDA по отношение на неговата успеваемост при третирането на Дюшен.

FDA даде цялостно утвърждение предходната година и разшири използването на лечението на пациенти на 4 и повече години, без значение дали те към момента са в положение да вървят. Преди това беше разполагаем единствено за по-млади пациенти, които към момента вървят.

Акциите на Cambridge, основаната в Масачузетс компания падна над 42%, с цел да се затвори с към 21 $ за търговия.

Анализаторите на Уолстрийт спекулираха, че чиновниците на FDA, в това число новата ваксина, шефът на имунизацията д -р Винай Прасад, може да наложи повече ограничавания на лекарството или даже да блокира използването му. Prasad has been highly critical of the therapy since its approval under the agency’s previous leadership.

“Now with two deaths reported in this segment of the market, it seems incrementally more possible that the FDA could step in and remove the therapy from the market in non-ambulatory patients, ” said Leerink Partners analyst Joseph Schwartz, in a Sunday research note.

Elevidys uses a disabled virus to insert a заместващ ген за произвеждане на дистрофин в кафези на пациента. Това коства 3,2 милиона $ за еднократна инфузия.

___

Отделът по опазване на здравето и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от научната и просветителна медийна група на Медицинския институт Хауърд Хюс и Фондация Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.